1상

한 줄 정의 1상: 새로 개발한 약을 사람에게 처음 투여해서 "이 약이 안전한지, 얼마만큼 써야 하는지"를 확인하는 임상시험의 첫 단계다.

통념 교정 흔히 1상을 통과하면 약효가 어느 정도 검증된 것으로 안다. 실제로는 1상은 대부분 효과가 아니라 안전성과 용량 확인이 목적이며, 소수 인원(수십 명 규모)을 대상으로 한 초기 단계에 불과하다.

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1.무엇인가

신약이 시장에 나오기까지는 동물실험을 마친 뒤 사람을 대상으로 하는 임상시험 단계를 거쳐야 한다. 이 사람 대상 임상시험은 보통 1상, 2상, 3상 순서로 진행되며, 1상은 그 중 가장 처음 단계다. 1상의 핵심 목적은 "이 약을 사람이 먹거나 맞았을 때 심각한 부작용이 없는지", "몸속에서 어떻게 흡수되고 배출되는지", "적정 용량은 어느 정도인지"를 파악하는 것이다. 비유하자면 새 요리를 손님들에게 대량으로 팔기 전에, 소수의 시식단에게 먼저 맛보게 해서 배탈이 나지는 않는지, 적당한 양은 얼마인지 확인하는 과정과 비슷하다. 대상자는 대부분 건강한 성인 자원자이며, 항암제처럼 독성이 강한 약은 예외적으로 환자를 대상으로 하기도 한다. 참여 인원은 보통 수십 명 수준으로 매우 적다.

2.왜 중요한가 (투자자 관점)

바이오 기업의 주가는 임상 단계 뉴스 하나에 크게 출렁이는 경우가 많다. 특히 1상 성공 발표만 보고 "이제 신약 개발이 거의 다 됐다"고 오해하면 위험하다. 1상은 안전성 확인 단계일 뿐, 실제로 병을 낫게 하는 효과는 그 다음 단계인 2상에서 본격적으로 검증된다. 신약 개발 성공률 통계를 보면 1상에서 시작한 약물 중 최종 허가까지 도달하는 비율은 매우 낮은 편이다. 따라서 "1상 성공"이라는 뉴스만으로 그 회사 주식을 장기 투자 대상으로 판단하는 것은 성급할 수 있다. 반대로 1상 실패는 개발 초기 단계에서 프로그램 전체가 중단될 수 있다는 뜻이므로, 관련 종목에 큰 악재로 작용한다. 이런 이유로 임상 단계별 의미를 정확히 알아야 뉴스에 과민 반응하지 않고 투자 판단을 할 수 있다.

3.실전 예시

한 바이오 기업이 비만치료제 후보물질의 1상 결과를 발표하면서 "심각한 부작용 없이 안전성을 확인했다"고 밝혔다고 하자. 이 소식만으로 시장이 크게 반응해 주가가 급등하는 경우가 있는데, 이는 아직 이 약이 실제로 체중 감소 효과를 낸다는 것이 증명된 것은 아니다. 다음 단계인 2상에서 실제 환자 그룹을 대상으로 효과를 확인해야 하며, 그 결과에 따라 개발이 계속될지 중단될지 다시 갈림길에 선다. 또 다른 예로, 임상 1상 도중 예상치 못한 부작용이 발견되어 시험이 중단되면 해당 파이프라인 전체가 무산될 수 있고, 이는 해당 기업 주가에 즉각적인 타격을 준다.

4.헷갈리는 개념과 구분

구분	주요 목적	대상자 규모
1상	안전성, 적정 용량 확인	수십 명 수준
2상	효과(약효) 확인 및 용량 최적화	수백 명 수준
3상	대규모 집단에서 효과와 안전성 최종 검증	수천 명 수준

3상까지 성공적으로 마쳐야 규제 당국에 신약 허가를 신청할 수 있는 자격이 생긴다. 따라서 1상 성공은 전체 개발 과정의 극히 초기 단계에 불과하다는 점을 항상 염두에 두어야 한다.

5.확인 체크포인트

• 뉴스에 나온 임상 단계가 1상인지 2상인지 3상인지 정확히 확인한다.
• 발표 내용이 "안전성 확인"인지 "효과 확인"인지 구분해서 읽는다.
• 해당 기업이 이 후보물질 외에 다른 파이프라인(개발 중인 약물)을 보유하고 있는지 확인한다.
• 임상 실패 시 회사의 재무 상태나 다른 사업 기반이 버틸 수 있는지 함께 살펴본다.

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본 문서는 정보 제공용이며 투자 권유가 아닙니다.